Sviluppata una terapia genica per la lotta alla sordità

Usato un virus sintetico per fornire materiale genetico. Un bambino su 200 nasce con problemi di udito e uno su 1.000 nasce sordo

 

ROMA – Grazie a una terapia genica dedicata nel prossimo futuro, potrà essere possibile avere un trattamento specifico per la lotta alla sordità che è stato sviluppato dai ricercatori dell’Università di Tel Aviv i quali hanno individuato il sistema per sostituire un particolare difetto genetico che porta a una graduale sordità e a far funzionare normalmente l’udito.

In uno studio condotto sui topi, e pubblicato sulla rivista scientifica Embo Molecular Medicine, hanno dimostrato come questa nuova terapia potrebbe portare a una svolta nel trattamento dei bambini nati con alcune mutazioni che causano la sordità.

Nel mondo, secondo dati dell’Oms, ci sono circa mezzo miliardo di persone che soffrono di ipoacusia e questa cifra, nei prossimi decenni, è destinata a raddoppiare. Un bambino su 200 nasce con problemi di udito e uno su 1.000 nasce sordo. In circa la metà di questi casi, la sordità è causata da una mutazione genetica e sono circa 100 i geni associati alla sordità ereditaria. In questo lavoro l’attenzione si è concentrata su una mutazione del gene Syne4. I bimbi che ne ereditano il gene difettoso da entrambi i genitori nascono con un udito normale, ma poi lo perdono gradualmente durante l’infanzia.

“Abbiamo implementato una tecnologia di una terapia genica innovativa: abbiamo creato un virus sintetico innocuo e lo abbiamo utilizzato per fornire materiale genetico, una versione normale del gene che è difettoso sia nel modello murino sia nelle famiglie umane colpite – afferma Shahar Taiber, uno dei ricercatori che ha condotto l’analisi – ed abbiamo iniettato il virus nell’orecchio interno dei topi, in modo che entrasse nelle cellule ciliate e ne liberasse il carico genetico – aggiunge – Così facendo, abbiamo riparato il difetto nelle cellule ciliate e consentito loro di maturare e funzionare normalmente”.